Quais são as perspectivas da terapia genética e os últimos métodos da edição de genoma?

O biólogo doutor Doping conta sobre os métodos da edição de genoma, CRISPR / sistema de Cas e a sua aplicação na medicina. Os peritos falam sobre problemas de pesquisa prometedores cuja solução só não produz a ruptura das linhas inimigas científica e tecnológica, mas também terá uma influência econômica significante, como a revolução em engenharia genética, terapia genética e edição de genoma de problemas médica.

A edição da genoma, baseada no CRISPR / o sistema de Cas9 - é uma tecnologia completamente nova que emergiu só no ano passado. A primeira publicação dele apareceu no início de 2013, e durante aquele tempo viu a luz de centenas de artigos com exemplos do uso desta técnica. Na paralela, duas outras aproximações são a edição de genoma desenvolvida: ZFNs (Dedo do Zinco nucleases) e TALENs (Transcrição effector parecido a activator nucleases). Contudo, são muito mais trabalho intensivo, menos elegante e mais caro.

Durante 25 anos passados, os cientistas descobriram gradualmente e exploraram o mecanismo completamente novo da imunidade em bactérias, chamadas CRISPR. O primeiro trabalho, que conduziu enfim a esta descoberta saliente publicou-se em 1987. Contudo, o artigo no momento permaneceu completamente despercebido. Uma ruptura das linhas inimigas significante foi a descoberta de CRISPR quando uma das variantes deste sistema adaptado às células de organismos mais altos.

O mecanismo de CRISPR / o sistema de Cas é que a redução e o intervalo de ADN encalhado duplo se introduzem nele. Além disso, a Molécula de ADN corta-se em uma localização muito específica, que se programa que a pequena molécula de ARN, que se insere na célula. Hoje, os exemplos do uso deste método, há quase todos tipos de organismos, e é importante que, em contraste com as técnicas de engenharia genéticas tradicionais que se usaram durante várias décadas e que surgiram depois das enzimas de enzimas de restrição inicial certas sequências capazes, reconhecem no ADN, faça nele o intervalo duplamente encalhado, CRISPR / cas9 permite-lhe fazer estes engenharia genética em células vivas.

Em redução convencional e ADN geneticamente projetado que se transversal liga manteve-se separadamente em vitro, em vitro, e depois que o ADN introduzido na célula. Isto conduziu no devido tempo à revolução, que conduziu na biotecnologia.

A nova característica de ruptura das linhas inimigas compõe-se no fato que as mesmas manipulações se executam em uma célula viva, em que a redução e a inserção da porção de Molécula de ADN que se insere do exterior na jaula. O material genético de células vivas altera-se sem a manipulação do ADN isolado.

Isto abre perspectivas completamente novas e permite-nos falar da terapia genética real, que não é futurological a conjetura e a realidade. Junto com o uso de CRISPR para manipular a genoma de métodos e ZFNs TALENS, que até este ponto se desenvolve principalmente na indústria biotech, também se trouxe às aplicações específicas. Quem desenvolvemos um arsenal de técnicas pelo qual os animais (ratos e até macacos) conduziram uma terapia de doença genética.

Para melhorar o sistema imune – compram complexos de Péptido na solução complexo de Péptido 3, Prednisolon, Complexo de cytamins do sistema imune.

O que é terapia genética? Por exemplo, tem um gene doente, e quer substituir com bom um. Entra nisto em um bom ADN genético na célula, e no mesmo sistema de célula CRISPR-introduzido que produz o ADN que corta e a molécula de ARN curta que dirige o mecanismo que corta, esta "tesoura" no lugar certo na genoma. Esta "tesoura" recorta o gene doente, e no seu lugar construiu um bem. Tal terapia genética já se está executando em animais vivos, e vão se recuperar.

A seguinte etapa deve trazer estes métodos para usar na medicina. Os termos destas tarefas dependem de muitas circunstâncias. Mas, julgando por alguns tomados a partida, os exemplos de algumas aplicações específicas em seres humanos estarão durante alguns anos ou até meses. Principalmente, estes métodos vão se usar para o tratamento de doenças mortais que as pessoas têm de morrer muito logo. A curto prazo, a terapia genética dependerá da gravidade da doença. Isto pode não ser como comum como cirurgia plástica. Intervimos no trabalho da célula, e sempre haverá efeitos de lado. A célula pode transformar-se no cancro.

CRISPR / sistema de Cas usa-se não só para o tratamento de doenças genéticas. Isto dá um novo ímpeto inteiro à biologia sintética e biologia de sistemas, em uma área onde as pessoas modificam o gene para fazer que à célula faça algo novo, ao qual não sabia como fazê-lo.

Outros usos médicos CRISPR - a criação de modelos dos animais com objetivos médicos. É a criação de modelos dos animais, que se dotam das propriedades semelhantes àqueles de pacientes humanos. Usando modelos dos animais podemos estudar a doença e desenvolver modos de tratá-la. Com animais o trabalho é muito mais fácil do que com pessoas: retirado um grande número de proibições. A preparação de modelos dos animais com a genoma modificada antes das técnicas desenvolveu-se com o uso de CRISPR, foi muito demorado, caro, exija a participação de especialistas altamente qualificados. Agora este processo ficou muito mais fácil, que tem a grande importância da medicina moderna.