Novas tecnologias nas doenças de tratamento de visão

O biólogo doutor Doping conta sobre amaurosis congênito de Leber, doenças de olho relacionadas à idade e transplantação de células-tronco embrionárias. Como usar a terapia genética na cura as doenças genéticas do olho? Porque a vista se deteriora com a idade? O que os resultados são a transplantação obtida do pigmento retiniano as células epiteliais do olho, derivado células-tronco embrionárias?

O olho é um instrumento humano especial, que se parece - e todos nós sabemos - câmeras. Depois que a luz que passa pela lente fixa-se - anteriormente concentrou-se em um filme fotográfico, no filme, mas agora concentrou-se em um substrate especial, que recebe os pixéis recebe pulsos leves individuais e conversos em vários sinais. Como qualquer câmera, qualquer lente, o olho humano arranja-se. Assim, esta lente, a luz passa pela lente, e no contato com ele ou um filme ou uma matriz que contém os pixéis, um sinal da imagem.

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Claramente, podemos apanhar e deixar a câmera, e estalará - não passará a luz. À toa pode ser pixéis batidos, como agora há pixéis mortos em uma TV, também têm nas suas células, são pixéis incorretos, e a luz vai se perder onde um pixel se divide. A mesma coisa acontece em seres humanos quando doenças de olho iniciais. Por exemplo, há uma desordem genética herdada como amaurosis congênito de Leber. Isto é devido a que a mutação ocorre em um determinado gene que é responsável pelo somente sinal de decisão, que se chama convencionalmente, por um pixel. Como este gene trabalha em todas as células retinianas do olho, que recebe sinais leves, resulta que a matriz inteira tem pixéis mortos, pessoas vivas na escuridade.

Só um gene - e cegueira de nascimento a fim de vida. Mas resultou que se restaurarmos, corrigir a função deste gene, pode recuperar a vista. Isto fez-se há pouco em 2010, o jornal Science publicou um estudo. O gene que se danificou nestes indivíduos, RPE65, na sua forma normal inseriu-se no vetor adenoviral. Todos nós sabemos adenoviruses, adenovirus infecção, somos doentes desta infecção cada ano e este adenovirus pode manipular-se. Portanto pomo-lo no gene normal RPE65, e tal adenovirus gotejou nos olhos daquelas pessoas que têm a doença genética hereditária.

Todos nós sabemos como adenovirus fácil infecciona as nossas membranas mucosas, tão facilmente, este vírus especialmente projetado infeccionou o olho mucosa, penetrou as células e restaure a função do gene danificado. Pareceu-se realmente com uma espécie de milagre. Naturalmente, a visão está de volta não totalmente, naturalmente, sobre isto, porque isto é o começo, é demasiado cedo para dizer. Mas as pessoas saíram da escuridade total, começaram a distinguir imagens cinza-escuras, pelo menos não podem chocar-se com objetos, isto é, começou a enfocar. Isto é uma realização muito grande.

De fato não há as doenças só genéticas do olho, mas também as doenças que se associam com a idade. Depois que o olho percebe quantos leves, e assim percebe eles certas células de fotoreceptor, para que haja dano a um determinado tipo da proteína, o efeito de uma determinada proteína, e este sinal, o quanto da luz, convertida em um pulso, e logo atravesse o sistema nervoso e se descubra como um fragmento de ou outras imagens.
Como aquele os raios leves caem na proteína, é, naturalmente, dentro de algum tempo fica incorreto e deve retirar-se. As células de fotoreceptor desta proteína especial esfoliaram-se e rejeitado, porque ficou velho, não pode perceber bem um quanto da luz. As células especiais que estão perto do fotoreceptor, absorvem a proteína incorreta, retirando-o.

Há um tempo operacional contínuo da proteína, a chegada da luz, luz de fixação, a proteína usada retira-se da célula e absorve-se por outras células que limpam este espaço.

Como isto pode acontecer? Isto não pode ser infinitamente longo, com a idade, o sistema quebra-se e mais muitas vezes quebra-se devido a que as células começam a sofrer, que absorvem a proteína usada. Estas células conhecem-se como o epitélio de pigmento da retina. Começam a morrer. Uma vez que as células começam a morrer, há um excesso da proteína usada, partidas para acontecer a morte de células de fotoreceptor, isto é aquelas células pelas quais há um auxílio visual e vemos certas imagens.

Naturalmente, está naquelas áreas onde o olho passa por uma luz máxima. Esta visão central, porque aproximadamente 70% - isto é a visão central, e só o resto 20 por cento - visão periférica. É uma parte central do olho, a mácula, sofre do fato que as células degeneradas epitélio de pigmento retiniano, e atrás deles já células de fotoreceptor. Aproximadamente 50-60% da população da idade de 60 anos começam a sofrer a degeneração macular relacionada à idade. Posso ajudá-los?

Os experimentos muito interessantes e até as coisas clínicas fazem-se por cientistas britânicos. Tomaram o epitélio de pigmento periférico - danificou principalmente central - transplantado ao centro e assim reduziu a visão. Como muitas vezes acontece em caso da transplantação de queimaduras usando a sua própria pele, tomada com lugares construídos com adobes - aqui de mesmo modo. Rudemente falando, o epitélio de pigmento leve não disparado transplantado no centro e vista restaurou-se.

Em alguns casos é possível, em outros é menos possível, porque podem haver dano e o epitélio de pigmento periférico. Naturalmente, sempre procuramos o material de fonte que pode usar-se para a transplantação. Esta fonte primeiro foi células-tronco embrionárias humanas - são células que são universais no seu tronco de propriedades do qual pode adquirir qualquer tipo da célula especializada. E resultou que cada um simplesmente pode adquirir células epiteliais somente pigmentadas da retina. Adquirimo-los no meu laboratório, publicamos este artigo por, e o único desconto, naturalmente - é um muito longo tempo. Aproximadamente 4-5 meses tomam para cultivar o epitélio pigmentado da retina na xícara. Mas, de fato, na chapa cultivam células que se enchem de pigmentos, e que funcionam em um laboratório profissional para que absorvam a proteína que a proteína ativa come. Além disso, como se mostrou pelos cientistas americanos à pesquisa clínica, esta transplantação RPE ajudou os ratos em modelos experimentais e restaure a visão.

Em 2009, os Estados Unidos aprovaram-se para começar pesquisas clínicas da retina células epiteliais pigmentadas conseguidas de células-tronco embrionárias humanas para restaurar a visão. A primeira fase da pesquisa clínica concluiu-se até o final de 2014. Um número muito pequeno de pacientes tomou-se no estudo - um total de 18 pessoas, se a minha memória me serve, e mais da metade de degeneração parada e visão melhorou-se. Ao mesmo tempo transplantaram um número muito pequeno de células, porque o fizeram pela primeira vez na história da humanidade, e com medo causar qualquer efeito adverso. Não houve efeitos adversos, tudo resultou bem, e este método hoje movido para a segunda etapa de pesquisas clínicas. Além disso, os estudos começaram, não só nos EU mas também em Inglaterra, a França, a Austrália e imediatamente foram muito compactamente.

Mas aquele ser humano células-tronco embrionárias. Em alguns casos, temos de relacionar-nos, indivíduo, células pessoais para ter, por exemplo, a capacidade de fazer correções genéticas. O cientista japonês Shinya Yamanaka depois do que cientistas americanos em 2014, começou pesquisas clínicas na transplantação o epitélio pigmentado da retina, mas derivou de células-tronco pluripotent induzidas - assim chamadas células reprogramadas. O paciente pode tomar, por exemplo, fragmentos da pele no laboratório para fazer pequenas modificações, modificação das células, e ganham as propriedades de células-tronco embrionárias deles, também, pode adquirir o epitélio pigmentado da retina. O Japão vai ativamente agora pesquisas clínicas deste método, e penso um par de anos fizemos a espera por uma revolução no campo da nova terapia de doenças de olho por tecnologias de célula e gene.