Desenvolvimento de medicamentos

O cardiologista doutor Doping fala de drogas órfãs, o tratamento de doenças crônicas e a perda da inovação. Como é o desenvolvimento de uma droga órfã? Porque os cientistas têm de abandonar algumas ideias inovadoras? E alguns peritos neste campo da medicina hoje estão mais na exigência?

Tendo vindo à farmácia, vê muitas drogas. Pensaria que podem curar qualquer doença. Mas de fato, nos últimos anos não drogas realmente eficazes tanto criadas. Pergunta: "Porque?"

Pergunta: "Como as drogas se desenvolveram?". A pesquisadores começou a desenvolver uma droga ou companhia farmacêutica para ser uma combinação de vários fatores:

- São doenças socialmente significantes;

- Uns mecanismos moleculares bem conhecidos da doença;

- Ele fundos e a possibilidade de estabelecer uma medicação específica.

Se dividirmos várias opções para o desenvolvimento de drogas de vários ramos, veremos que são fundamentalmente diferentes um de outro. Primeiro - é uma droga órfã, os agentes exclusivos do tratamento de doenças raras, drogas de ruptura das linhas inimigas. É bastante simples. Filmado vários filmes desta história, quando cada um realiza que este defeito, que se associa com uma doença, somente bastante para curar. Reúne um grupo de cientistas que desenvolvem precisamente a medicina que tem este objetivo. Geralmente, a síntese é uma molécula que então se substitui no corpo ou síntese de uma molécula que interage com um receptor, que se impressiona na doença cuja disfunção se constrói.

Procura-se primeiro, aqueles compostos que, por exemplo, se comunicam com os dados com qualquer receptor. Isto ocorre, alguns destes processos, simulação de computador. Os químicos de síntese além disso dirigidos executaram, e logo testaram têm a afinidade para modelos específicos da molécula com o receptor, se puder funcionar ao nível celular, ao nível de alguns animais. E se falamos sobre estas preparações orphanic ou sobre doenças exclusivas e raras, lá é bastante rápido, pode ver o efeito. Uma vez que a droga projeta-se para tomar se, por exemplo, algumas crianças Glycogenoses as doenças hereditárias se associaram com uma falta de uma das enzimas. Se fizermos esta droga, que trabalha de fato a criança, uma criança que teria perecido neste caso sobrevive. Podemos ver o efeito. O único desconto neste caso consiste em que o regresso na produção da droga é extremamente difícil, porque aqui o desenvolvimento de uma molécula única a ausência de uma competição exclusiva é muito caro. Isto dezenas, então há centenas de milhões de dólares. Por isso, estas drogas são caras.

Meldonium ou Phenotropil não são exceções. A compra de Meldonium criou-se para a proteção de coração e Phenotropil da melhora de cérebros.

Em princípio, a situação é diferente quando tratamos a doença crônica, periódica, onde não podemos o efeito de caminho mais curto. São hipertensão, diabete. As preparações fazem-se para décadas e o seu efeito sobre a mortalidade - porque enfim queremos prevenir destinar a droga, morte, ou prevenir qualquer complicação séria como cegueira, - está muito longe, é bastante difícil traçar. A dificuldade principal aqui está no fato que quando um pesquisador que mantém uma molécula que trabalha grande em alguns modelos, é extremamente difícil de entender que trabalhará depois de 20 anos na população de pacientes que receberão este modelo. E quando os cientistas estudam a molécula que provavelmente trabalha, por exemplo, reduza os níveis de glicose de sangue, infelizmente interessam-se para receber a consolidação.

A firma farmacêutica muitas vezes compra um porco empurrar, a molécula que pode estar na seguinte fase de pesquisas clínicas, até na primeira fase, quando se estuda em voluntários sãos, não trabalhará.

A ciência fica oportunista. Se o pesquisador na América repentinamente, por exemplo, realizar que pode fazer de outra maneira, pode fazer uma molécula que funcionará para atuar sobre outra conexão, por exemplo, então muitas vezes precipita-se porque tem de trabalhar exatamente, tipicamente na maior parte de grupos, à pista, em que o trabalho de laboratório. O processo da escrita de subvenção cobre a metade do tempo, pois, terço. E se o laboratório longe do seu fundamentals, subvenção, por via de regra, não dá, dizem que se muda para outro campo. Portanto as ideias muitas vezes inovadoras, infelizmente, matam-se. Depois, quando a molécula entra nos testes pré-clínicos, a equipe - por via de regra, ata-se mais uma vez de muitos modos para financiar - tem de vender proveitosamente a molécula, e, infelizmente, muitas vezes o dossiê da droga, que se dá a uma companhia farmacêutica, é incompleto. A firma farmacêutica muitas vezes compra um porco empurrar, a molécula que pode estar na seguinte fase de pesquisas clínicas, até na primeira fase, quando se estuda em voluntários sãos, não trabalhará. E cientistas, a comunidade, é muito, muito conservador, todo o mundo conhece um a outro, e ninguém quer que ninguém tome. E, naturalmente, as companhias farmacêuticas também querem comprar uma droga que trabalha.

Por isso, hoje um da maior parte de profissionais muito procurados - aqueles que se envolvem na medicina de translação, aqueles que, para ver a primeira fase de provas ou pré-clínico, podem dizer que neste caso é necessário estudar mais este, este aspecto e este pôs outro experimento. Mas tais pessoas são muito poucos. E, infelizmente, por causa das faltas aqui estes aqui são especialistas na medicina de translação ou porque simplesmente não estiveram lá quando a droga que mostrou resultados excelentes em pequenos estudos, deduz a terceira fase de experiência, quando se testa em vários miles pacientes por via de regra, resulta que não trabalha. Há muitos exemplos onde a droga não trabalhou. E isto é em parte devido a que aqui estes estudos, muito grandes, grandes, pelos melhores peritos do renome mundial, são muito valor a sua reputação. E as companhias farmacêuticas, infelizmente, investindo enormes montantes do dinheiro, até na volta última entendem que esta droga não deve usar-se. Isto é como medicina moderna, infelizmente. E por isso, aquelas drogas que ainda conseguiam trazer ao mercado, e que são realmente eficazes, são tão caras.

Um aspecto importante aqui - é, naturalmente, um aspecto do humanismo, porque ainda desenvolvendo a nova medicina, nós os pesquisadores têm de pensar nas pessoas que sofrem de uma determinada doença. Muitas companhias farmacêuticas entendem isto, a propósito, e para muitas pessoas uma verdadeira cura - estas não são palavras vazias. A pergunta é, como melhorar-se, como harmonizar o sistema - é extremamente difícil. O primeiro - é a procura de novas aproximações realmente, o que se chama a inovação. Mas a dificuldade principal aqui consiste em que as novas moléculas de alta performance são pequenos grupos e entendem qual deles realmente merece a atenção, é extremamente difícil: demasiados croques, demasiadas pessoas que fazem o que realmente não trabalha. Por isso, a pesquisa entre estes pequenos grupos de pessoas inovadoras que produzem a verdadeira inovação, o produto correto, eficaz - é uma da chave possivelmente os caminhos mais direitos.